“Nukleīnskābju zāles” kā zāles izmanto “nukleīnskābi”, kas attiecas uz tādām vielām kā DNS un RNS, kas kontrolē ģenētisko informāciju.Tie ļauj mērķēt uz tādām molekulām kā mRNS un miRNS, kuras nevar mērķēt ar tradicionālajām zemas molekulmasas zālēm un antivielu zālēm, un ir lielas cerības uz šīm zālēm kā nākamās paaudzes medikamentiem.Aktīvi pētījumi tiek veikti visā pasaulē, jo sagaidāms, ka tā rezultātā tiks radītas zāles, kuras iepriekš bija grūti ārstējamas.
No otras puses, ir norādīts, ka nukleīnskābju zāļu izstrādei ir jāpārvar problēmas, tostarp “(i) nukleīnskābju molekulu nestabilitāte organismā”, “ii) bažas par zāļu blakusparādībām” un “iii) grūtības zāļu ievadīšanas sistēmā (DDS).Arī Japānas uzņēmumi atpaliek nukleīnskābju zāļu izstrādē, jo uzņēmumi Eiropā un ASV ir monopolizējuši dominējošos nukleīnskābju patentus, radot traucējumus Japānas attīstībā.
Nukleīnskābju zāļu raksturojums
“Nukleīnskābes zāles” ir nākamās paaudzes zāļu atklāšanas tehnoloģija ar pilnīgi atšķirīgu darbības mehānismu nekā tradicionālajiem farmaceitiskajiem produktiem.Tam ir arī iespēja viegli ražot vidēja izmēra molekulās, un tas spēj uzrādīt efektivitāti un drošību, kas pārsniedz antivielu zāļu efektivitāti.Šo īpašību dēļ ir sagaidāms, ka nukleīnskābju zāles tiks lietotas vēža un iedzimtu slimību, kuras iepriekš bija grūti ārstējamas, kā arī tādu slimību kā gripas un vīrusu infekciju gadījumos.
Nukleīnskābju zāļu veidi
Nukleīnskābju zāles, kas izmanto DNS un RNS, ietver tās, kuru mērķis ir nukleīnskābes tajā stadijā, kad proteīns tiek sintezēts no genoma DNS (piemēram, mRNS un miRNS), un zāles, kuru mērķis ir proteīns.
Nukleīnskābju zāļu veidi un īpašības (preparāti profilaksei un ārstēšanai)
Ir nukleīnskābju zāles ar dažādiem veidiem un īpašībām atbilstoši mērķiem un darbības mehānismiem.
Tips | Mērķis | Darbības vieta | Darbības mehānisms | Kopsavilkums |
siRNS | mRNS | Šūnas iekšpusē (citoplazmā) | mRNS šķelšanās | Divpavedienu RNS ar mRNS šķelšanos, kas ir homologa arsecība (siRNS), vienpavedienu matadata RNS (shRNA) utt.ar iedarbību pēc RNSi principa |
miRNS | mikroRNS | Šūnas iekšpusē (citoplazmā) | mikroRNS nomaiņa | Divpavedienu RNS, vienpavedienu matadata RNS miRNSvai tā mīmikas tiek izmantota, lai stiprinātu funkciju miRNS pasliktinājāsar traucējumiem |
Antisenss | mRNS miRNS | Šūnas iekšpusē (kodolā, citoplazmā) | mRNS un miRNS degradācija, splicēšanas inhibīcija | Vienpavedienu RNS/DNS, kas saistās ar mērķa mRNSun miRNS, lai izraisītu degradāciju vai inhibīciju,vai darbojas, lai izlaistu eksonu savienošanas laikā |
Aptamer | Olbaltumvielas (ārpusšūnu proteīns) | Ārpus kameras | Funkcionālā inhibīcija | Vienpavedienu RNS/DNS, kas saistās ar mērķa proteīnulīdzīgi kā antivielām/DNS |
Māneklis | Olbaltumvielas (transkripcijas faktors) | Šūnas iekšpusē (kodolā) | Transkripcijas kavēšana | Divpavedienu DNS ar identisku secību saistīšanās vietaitranskripcijas faktoram, kas saistās ar transkripcijas faktoruietekmēto gēnu, lai nomāktu mērķa gēnu |
Ribozīms | RNS | Šūnas iekšpusē (citoplazmā) | RNS šķelšanās | Vienpavedienu RNS ar enzīmu funkciju saistīšanai un šķelšanaimērķa RNS |
CpG oligo | Olbaltumvielas (receptors) | Šūnas virsma | Imunopotenciācija | Oligodeoksinukleotīds ar CpG motīvu (vienpavedienu DNS) |
Cits | - | - | - | Nukleīnskābju zāless, kas nav uzskaitīti iepriekš, kas darbojas, laiaktivizē iedzimto imunitāti, piemēram, PolyI: PolyC (divpavedienu RNS)un antigēns |
Izlikšanas laiks: 25. jūlijs 2023